Innovatieve trial designs in wees-indicaties en personalized medicine

Onderzoeksfocus vergrootglas

Klinische onderzoeken gericht op de doorontwikkeling van geneesmiddelen en behandelingen in oncologische indicaties met een kleine patiëntengroep

Om de gewenste impact te kunnen bereiken, stimuleert KWF graag klinische onderzoeksvoorstellen met betrekking tot oncologische indicaties met kleine patiënten aantallen.

Veel van de patiënten die vallen in een oncologische indicatie bestaande uit een kleine populatie, worden niet voldoende bediend door middel van behandelingen en geneesmiddelenonderzoek. Er is vaak sprake van een ‘societal unmet medical need’ (sociaal onbeantwoorde medische nood) voor deze groep.

KWF wil zich inzetten om ook voor die patiënten onderzoeken te financieren die dit probleem aanpakken, om zo klinische doorontwikkeling te stimuleren. De belangstelling gaat uit onder andere uit naar randomised clinical trials met weesgeneesmiddelen, onderzoeken die gebruik maken van methoden voor een verhoogde effectieve patiënteninclusie, (meta-analyses van) observationele studies, maar ook innovatieve trial designs zoals basket- en umbrella-trials. Idealiter wordt een gevalideerd en klinisch relevant eindpunt gebruikt in het onderzoek. Het opzetten van GMP productie kan onderdeel zijn van het onderzoeksvoorstel.

Op deze wijze creeëren we momentum voor klinische studies voor kleine patiëntengroepen voor wie het lastig is om klinische studies te organiseren. Naar verwachting komen geneesmiddelen hierdoor sneller beschikbaar voor patiënten voor wie geen, of een ontoereikende, behandeling aanwezig is.

Terug naar de overzichtspagina Onderzoeksfocus 2022-1/2022-2