Kant-en-klare Natural Killer-cellen voor verbeterde immunotherapie tegen eierstokkanker

lopend

Onderzoekssamenvatting

Celtherapie is een snelgroeiende vorm van behandeling voor verschillende soorten kanker. Met name in patiënten waarbij de reguliere behandelingen niet voldoende aanslaan, of de kanker terugkeert, kan celtherapie een uitkomst bieden. Jaarlijks overlijden er in Nederland ongeveer 1000 vrouwen aan eierstokkanker. Doordat de diagnose vaak laat gesteld wordt door het ontbreken van geschikte screening en het uitblijven van klachten, presenteert 70% van de vrouwen zich met een laat stadium van de ziekte en heeft daardoor een slechte prognose. 70-90% van deze vrouwen krijgt de ziekte opnieuw terug na behandeling, waardoor de vijfjaarsoverleving slechts 28-46% is.

In laboratoriumonderzoek en preklinisch onderzoek hebben wij gevonden dat eierstokkankercellen erg gevoelig zijn voor 'Natural Killer' (NK)-cellen. We hebben een unieke methode ontwikkeld om grote hoeveelheden NK-cellen te kweken vanuit navelstrengbloedstamcellen en hebben dit product RNK001 genoemd. In een recente fase-I-studie hebben we laten zien dat één infusie van het RNK001-product veilig gegeven kan worden in de buikholte van patiënten met eierstokkanker. Daarnaast zagen we een tijdelijk daling van de marker CA-125 in het bloed in een aantal patiënten. RNK001-therapie is momenteel op maat gemaakt, dat wil zeggen dat de cellen op aanvraag gekweekt worden voor een specifieke patiënt. Door een grote hoeveelheid RNK001-cellen te produceren en deze in te vriezen kunnen de kosten gereduceerd worden en wordt de logistiek vereenvoudigd doordat de cellen snel ontdooid en toegediend kunnen worden. Met dit 'off-the-shelf' RNK001-product willen we een gerandomiseerde fase-II-studie ontwikkelen voor eierstokkankerpatiënten met een eerste recidief en dit combineren met of zonder de standaard chemotherapie.

Doel 

Het doel van dit proof-of-concept project in het opzetten van een strategisch plan voor de langetermijnaandacht voor logistiek, business, health technology assessment, markttoelating en vergoeding voor het RNK001-product als het effectief en veilig is.

Onderzoeksplan

Het onderzoek wordt in drie delen opgedeeld. In deel één wordt een businesscase ontwikkeld voor het verkrijgen en aankopen van navelstrengbloed als startmateriaal en voor RNK001 productie, opslag en voorraadbeheer voor klinische gebruik. In deel twee zullen we een vroege beoordeling doen van de gezondheidstechnologie voor de potentiële klinische waarde, positionering in eierstokkankerbehandeling en de kosteneffectiviteit van RNK001-therapie beoordelen. In deel drie zullen we een plan maken voor de langetermijnontwikkeling en regelgeving inclusief raadpleging van regelgevers voor wetenschappelijk advies over het ontwikkelingsprogramma.

Relevantie en implementatie

Kant-en-klare RNK001-cellen vergroten klinische toepasbaarheid van NK-cel-immunotherapie. Op basis van onze fase-I-resultaten die aantonen dat RNK001-infusie in de buikholte haalbaar is, goed wordt verdragen en een eerste indicatie van respons heeft laten zien, ontwikkelen we een fase-II-onderzoek om de baten/risicoverhouding van RNK001-cellen in eierstokkankerbehandeling te onderzoeken. In dit PoC-project ontwikkelen we een strategisch plan met aandacht op het gebied van logistiek, business, health technology assessment en regelgeving om een ​​dossier op te zetten dat geschikt is voor markttoelating of ziekenhuisvrijstelling, evenals de vergoeding bij een positieve baten/risicoverhouding.