INDICATES - INDIviduele loCAl Therapie voor Ewing Sarcoma: een nieuw klinisch voorspellingsinstrument

Ewing-sarcoom is een agressieve vorm van botkanker die voornamelijk jongeren treft, en iedere behandeling vereist een geïndividualiseerde keuze uit inductieve en/of consoliderende chemotherapie, naast een welgekozen lokale therapie (LT) die uit chirurgie en/of radiotherapie bestaat. Verschillende opties hebben niet alleen aanzienlijke gevolgen voor de mogelijk decennialange overleving, maar ook voor levenskwaliteit op zowel korte als zeer lange termijn. Momenteel is de LT-planning gebaseerd op de aanbevelingen van een multidisciplinair team (MDT) dat rekening houdt met kenmerken en voorkeuren van de individuele patiënt. Er zijn echter geen gerandomiseerde studies waarin verschillende LT-modaliteiten worden vergeleken, en er is ook geen unanieme consensus over de te volgen werkwijze.

Onderzoeksrichting/voorgestelde oplossing

Dit project zet geavanceerde medische statistiek in om tot een gebruiksvriendelijk predictie-instrument te komen dat het MDT bijstaat in het besluitvormingsproces over de INDIviduele loCAle Therapie voor Ewing-Sarcoom (INDICATES). De te ontwikkelen applicatie voorspelt en actualiseert de overlevingskans van elke patiënt op elk moment tijdens en na de behandeling, rekening houdend met de individuele informatie die tijdens de follow-up wordt geregistreerd.

Relevantie

Gezien de jonge leeftijd van patiënten is het van het grootste belang hen gepersonaliseerde zorg te bieden, waarbij de verschillende behandelopties en de voorkeuren van patiënt en ouders tegen elkaar worden afgewogen. Met INDICATES kunnen behandelaars beter geïnformeerd advies geven en, nog belangrijker, kunnen patiënten en ouders straks samen met hen beoordelen welke therapie de beste vooruitzichten creëert.

Onderzoeksvragen

De cruciale vraag in het besluitvormingsproces over de behandeling is: "Welke behandeling is nu voor deze patiënt het beste compromis tussen mogelijke genezing, impact van de behandeling en voorkeuren van patiënt en ouders?". De INDICATES-predicties informeren het MDT over de mogelijke complicaties en overlevingskansen van de patiënt, en helpen hen om in samenspraak deze complexe vraag te beantwoorden.

Onderzoeksopzet

Een geavanceerd voorspellingsmodel wordt gebouwd op basis van een grote internationale dataset van patiënten. Aanvullende data die tijdens het project beschikbaar komen worden gebruikt voor externe validatie. Potentiële belanghebbenden (bv. het Patiëntenplatform Sarcomen) worden door de clinici in het project betrokken bij de ontwikkeling van de interface van de applicatie. Het statistische predictie-model wordt geïntegreerd in de gebruiksvriendelijke INDICATES-applicatie.

Verwachte uitkomsten

INDICATES zal voortdurende controle van de doeltreffendheid van de behandeling mogelijk maken en communicatie tussen patiënten/ouders en artsen vergemakkelijken. Zorgverleners kunnen met de patiënt de applicatie-uitkomsten bespreken om tot een individueel-optimale behandeling te komen. MDT en patiënt/ouders kunnen mogelijke late effecten van de therapie in overweging nemen, en hierbij overlevingskansen en levenskwaliteit op korte en lange termijn in evenwicht brengen.

Omschrijving stappen nodig om resultaat te implementeren

Na het project zal de INDICATES-applicatie publiek beschikbaar en bruikbaar zijn voor patiënten en ouders, zorgverleners en ziekenhuiscentra. Logische vervolgstappen zijn de uitbreiding van de functionaliteit om bijwerkingen nog verder te minimaliseren, naast de ontwikkeling van aanpassingen geschikt voor andere tumoren.