Immuun checkpointremmers ontwikkelingsinitiatief

Achtergrond en probleemstelling
Immuuntherapie bij kanker versterkt de afweerreactie tegen kankercellen, zodat afweercellen de kankercellen door het gehele lichaam kunnen doden. De belangrijkste vorm van immuuntherapie wordt gevormd door behandeling met immuun checkpointremmers, waarvan ipilimumab en nivolumab tot de bekendste voorbeelden behoren.
In de afgelopen 10-15 jaar is de waarde van immuun checkpointremmers bij patiënten met uitgezaaide ziekte uitgebreid aangetoond. In het AVL hebben we in de afgelopen periode laten zien dat ultrakort gebruik van deze middelen (slechts 4-6 weken) voorafgaand aan chirurgie een bijzonder hoge activiteit laat zien bij patiënten met niet-uitgezaaide (vroeg-stadium) ziekte.  Deze zogenoemde neoadjuvante immuuntherapie blijkt van waarde bij een aanzienlijk aantal vormen van kanker en de verdere ontwikkeling van deze behandelingsoptie vormt een hoge prioriteit. Gezien de zeer korte duur van deze behandeling, en gezien het feit dat deze middelen geen langdurige patentbescherming meer hebben, is de interesse van de farmaceutische industrie in deze vorm van therapie helaas zeer beperkt. Dit verhindert de ontwikkeling van therapieën die een potentieel hoge waarde kunnen hebben voor patiënten door de kans op terugkeer van de ziekte te verlagen of (belastende) chirurgie te voorkomen.
In dit project willen we dit ‘marktfalen’ oplossen om daarmee de efficiënte ontwikkeling van neoadjuvante immuuntherapie mogelijk te maken.

Onderzoeksrichting/voorgestelde oplossing
Het project heeft twee doelen

1. Het mogelijk maken van de verdere ontwikkeling van neoadjuvante immuuntherapie voor patiënten met vroeg-stadium kanker in klinische studies.
2. Het creëren van een efficiënte route om neoadjuvante immuuntherapie met bewezen klinische waarde beschikbaar te maken als vergoede standaardzorg.

Relevantie
Iedere kankerpatiënt moet toegang hebben tot optimale zorg. Bij het gebruik van ipilimumab en nivolumab betekent dit dat de ultrakorte neoadjuvante behandeling beschikbaar moet zijn als standaardzorg.

Onderzoeksvragen
Hoe bewerkstelligen we de efficiënte ontwikkeling van een veelbelovende nieuwe vorm van immuuntherapie buiten het klassieke farma model?

Onderzoeksopzet
Binnen dit project zullen wij twee strategieën exploreren om het projectdoel te bereiken:

• Strategie A: Deze strategie behelst de ontwikkeling van biosimilars van ipilimumab en nivolumab in eigen beheer zodat wij zelf deze middelen goedkoop kunnen inzetten voor ontwikkeling van neoadjuvante behandeling en zelfstandig markttoegang (EMA-registratie) kunnen aanvragen.
• Strategie B: Deze strategie exploreert in overleg met zorgverzekeraars en Zorginstituut Nederland de mogelijkheid om neoadjuvante immuuntherapie studies die worden uitgevoerd met immuun checkpointremmers van commerciële partijen te gebruiken om nieuw ontwikkelde behandelingen te registreren als vergoede zorg in Nederland.

De huidige beursaanvraag dekt de eerste stappen van het project. In geval van een keuze voor strategie A zal aanzienlijke vervolg financiering nodig zijn om het gehele project uit te voeren.

Verwachte uitkomsten
Wij verwachten met dit project een bijdrage te leveren aan vernieuwing in de behandeling van patiënten met vroeg-stadium kanker, met positieve effecten op ziektevrije overleving, kwaliteit van leven en zorgkosten.

Omschrijving stappen nodig om resultaat te implementeren
Bij succesvolle uitvoering van het project (uitgaande van strategie A) levert dit project ipilimumab en nivolumab biosimilars op die tegen kostprijs kunnen worden ingezet om nieuwe vormen van neoadjuvante immuuntherapie te exploreren. Voorbereidende werkzaamheden hiervoor zijn opgenomen in de aanvraag.