Identificeren van nieuwe specifieke doelwitten voor immuuntherapie tegen T-LBLL

Acute T-lymfoblastische leukemie of lymfoom (T-LBLL) is de naam voor een groep kwaadaardige T-cel tumoren die tot ontwikkeling komen in het beenmerg en bloed of in het lymfoïde weefsel in het mediastinum (een ruimte in de borstholte). Dankzij de vooruitgang in de toepassing van chemotherapie zijn de overlevingskansen van deze patiënten de afgelopen decennia gelukkig flink verbeterd en overleeft nu ongeveer 80% van de kinderen de eerste vijf jaar na diagnose. Helaas betekent dit echter ook dat 1 op de 5 kinderen niet geneest op basis van het huidige behandelingsprotocol. Voor deze groep, waarbij de behandeling niet aanslaat of de ziekte terugkomt, zijn er tot op heden onvoldoende behandelopties voorhanden. In een poging om deze patiënten toch te kunnen helpen wordt er internationaal ingezet op de ontwikkeling van immuuntherapieën. Deze experimentele behandelingen die nu worden getest blijken ernstige bijwerkingen te hebben omdat ze het hele immuunsysteem platleggen óf voor lang niet alle patiënten effectief zijn. 

Voorgestelde oplossing / doelstelling

Om deze groep patiënten beter te kunnen helpen, zet dit projectvoorstel in op de ontwikkeling van een nieuwe, betere immuuntherapie. Het doel van dit onderzoek is het ontdekken van specifieke eiwitten, die in staat zijn de tumorcellen van zo veel mogelijk T-LBLL patiënten te identificeren. Het vinden van deze eiwitten maakt het mogelijk een immuuntherapie te ontwikkelen die dit eiwit herkent, en daarmee vrijwel alleen de kankercellen aanvalt.  Deze kankerspecifieke eiwitten zijn vaak betrokken bij de groei, overleving, verspreiding of andere kenmerken van de kankercel. Zo verbeteren we de bestaande immuuntherapieën voor alle T-LBLL patiënten, en verliezen de behandelde kinderen én volwassenen niet hun werkende immuunsysteem.

Onderzoeksvragen

Om onze doelstelling te bereiken zullen we twee opvolgende onderzoeksvragen beantwoorden:

1. Welke eiwitten komen alleen of voornamelijk voor op kankercellen en niet op gezonde, volwassen T-cellen (witte bloedcellen)?
2. Kan er een immuuntherapie ontwikkeld worden die gericht is op deze specifieke eiwitten?

Verwachte uitkomst / relevantie voor de kankerpatiënt

Met deze aanpak verwachtten wij dat we een immuuntherapie kunnen maken tegen T-LBLL die minder bijwerkingen veroorzaakt en voor meer patiënten inzetbaar is dan bestaande immuuntherapieën.

Vervolgstappen / implementatie

In dit onderzoek hopen we aan te tonen of de kankerspecifieke eiwitten die we vinden gebruikt kunnen worden voor nieuwe immuuntherapieën. In het geval van een  succesvolle afronding van dit project willen we, samen met onze adviseurs vanuit de kliniek en patiëntenorganisatie, een vervolgonderzoek starten om te bepalen hoe we kunnen zorgen dat deze therapie de hoogste effectiviteit zal behalen in de patiënt. Deze onderzoeksfase is daarmee een voorbereiding op mogelijke klinische studies in de toekomst.