AcceleraDx: Versnelling van de klinische overgang van fase I naar fase II

lopend
Beschikbaar voor gerichte giften

Onderzoekssamenvatting

De ontwikkeling van geneesmiddelen is kostbaar, risicovol en traag, met een gemiddelde kostprijs van EUR 1,4-2,4 miljard en doorlooptijden van meer dan tien jaar. Vooral fase II klinische trials zijn zwakke punten in dit proces: 50-70% van de fase II trials laat geen meetbaar werkzaam effect zien van het te testen medicijn wegens onvoldoende mechanistisch inzicht en ongestratificeerde patiëntpopulaties. Huidige biomarker-ontdekkingsmethoden vereisen grote patiëntencohorten, waardoor fase I-studies te klein zijn voor zinvolle ontdekkingen. Dit veroorzaakt een belangrijke bottleneck bij de overgang van fase I naar II, met een hoog percentage misluke trials en onbedoelde geldverspilling door  farmaceutische bedrijven als gevolg. Deze hoge kosten leiden uiteindelijk tot hogere prijzen voor medicijnen die wel door de trials komen.

Oplossing/onderzoeksrichting

AcceleraDx pakt dit probleem aan met een gepatenteerd imaging-guided omics-platform (FUNseq), dat observeerbare cellulaire fenotypen (bijv. invasieve migratie, abnormale deling) koppelt aan moleculaire profielen. Deze aanpak maakt het mogelijk om uit zeer kleine cohorten (~10 patiënten) bruikbare biomarkers en medicijnmechanismen te ontdekken. In ons eerdere KWF-TKI-project met SkylineDx identificeerde FUNseq een metastasesignatuur in hoofd-hals plaveiselcelcarcinoom (HNSCC) op basis van slechts 10 patiënten, gevalideerd in onafhankelijke cohorten en TCGA-data, ondersteund door een octrooiaanvraag.

Doelstelling/hypothese

Wij veronderstellen dat farmaceutische bedrijven het AcceleraDx-platform kunnen gebruiken om al in fase I robuust biomarker- en mechanistisch bewijs te genereren, waardoor fase II-studies slimmer, kleiner en succesvoller worden. Dit Proof-of-Concept (PoC)-project heeft tot doel het bedrijfsmodel te valideren door farmapartners te betrekken en de onderneming voor te bereiden op marktintroductie.

Onderzoeksplan

  1. Commerciële en Marktvalidatie – Benaderen van 10-15 farmaceutische bedrijven, ≥3 intentieverklaringen (LOI’s) verkrijgen, interviews uitvoeren met trialleiders en kosten-batenmodellen ontwikkelen.
  2. Regelgeving, IP en Vergoeding – Afronden van octrooiaanvragen, in kaart brengen van regulatoire trajecten (EU IVDR, FDA PMA) en in gesprek gaan met zorgverzekeraars over vergoedingsvereisten.
  3. Venture-ontwikkeling – Coördineer partners en adviesbureaus, creëer een sterk business model, financieel plan en investeringsstrategie.

Verwachte uitkomst

Aan het einde van het project heeft AcceleraDx de vraag vanuit farma gevalideerd (≥3 LOI’s), IP- en regulatoire roadmaps veiliggesteld en een leiderschapsteam gevormd met een duidelijke commercialisatiestrategie. Deze resultaten positioneren AcceleraDx als een venture-ready bedrijf, klaar voor toekomstige financiering en partnerschappen. Uiteindelijk belooft deze innovatie fase II-falen te verminderen, de kosten van klinische studies te verlagen en patiënten sneller toegang te geven tot effectieve therapieën.