Aanhoudende therapievrije remissie bij CML: vergelijking nilotinib met imatinib en switch van imatinib naar nilotinib bij suboptimale respons

In dit project worden twee medicijnen (van dezelfde familie) voor chronische myeloïde leukemie tegen elkaar afgewogen. De ene werkt misschien beter, maar geeft ook meer bijwerkingen. Moet die direct worden gegeven, of pas later in het traject?

Chronische myeloïde leukemie (CML) is een kwaadaardige ziekte van bloed en beenmerg die zonder goede behandeling in een aantal jaren tot de dood leidt door overgang naar een onbehandelbare acute fase. Gelukkig zijn er sinds 2000 middelen, tyrosinekinaseremmers (TKIs) genaamd, beschikbaar die de ziekte sterk kunnen terugdringen zodat deze acute fase niet meer ontstaat. Een deel van de patiënten reageert zelfs zo goed dat ze kunnen stoppen met de behandeling. Ongeveer de helft hiervan blijkt gedurende vele jaren en misschien wel voor altijd zonder therapie te kunnen. 

Toch heeft met deze behandeling (met de TKI imatinib) ongeveer een derde van de patiënten onvoldoende reactie en soms ontstaat plotsklaps een acute fase. Deze patiënten hebben een andere therapie nodig. Met nieuwere TKIs is de respons naar verwachting beter en de kans op overgang naar de acute fase minder groot. Deze patiënten hebben naar verwachting echter weer andere nadelen zoals hogere kosten, vervelende bijwerkingen of een ingewikkelder innameschema.

Het onderzoek

In dit project willen de onderzoekers uitzoeken wat de beste strategie is: starten met imatinib en overschakelen naar de nieuwere TKI nilotinib als er niet een optimale respons wordt bereikt, of direct al starten met nilotinib. 

Aan dit onderzoek zullen in Nederland en Italië samen ongeveer 600 patiënten meedoen. Onderzocht wordt, ten eerste, hoe goed de ziekte onderdrukt wordt in beide patiëntengroepen en, ten tweede, als eenmaal een zeer goede en langdurige reactie op de behandeling optreedt, hoe groot de kans is dat de ziekte rustig blijft ná het stoppen van de behandeling in beide groepen.