Gerichte behandeling van teruggekeerde leukemie bij kinderen

Illustratie onderzoekers, artsen en patiënten met de tekst "Dit onderzoek is mogelijk dankzij donaties".

Onderzoekssamenvatting

​Bepaalde vormen van leukemie zijn in eerste instantie goed te behandelen, maar keren snel onbehandelbaar weer terug. 

Doel van dit onderzoek

De onderzoekers willen geneesmiddelen vinden die effectief zijn tegen teruggekeerde acute lymfatische leukemie bij kinderen.

Waarom is dit onderzoek nodig?

Hoewel de behandelingen voor kinderen met acute leukemie de laatste jaren zijn verbeterd, zijn er nog altijd subgroepen van patiënten waarvoor de prognose slecht is. Zuigelingen (kinderen jonger dan 1 jaar) met Acute Lymfatische Leukemie (ALL) waarbij sprake is van fouten in het MLL-gen, hebben momenteel een vijfjaarsoverlevingskans van slechts 30-40%. Vaak is de behandeling bij deze kinderen in eerste instantie succesvol, maar keert de ziekte snel onbehandelbaar terug. Daarom is het van groot belang om nieuwe en meer medicijnen te vinden waarmee de terugkeer kan worden voorkomen of behandeld.

Hoe wordt dit onderzoek uitgevoerd?

Deze onderzoeksgroep heeft onlangs onderzoek gedaan naar middelen die goed werken tegen deze specifieke vorm van ALL, met fouten in het MLL-gen. Om deze kennis snel door te vertalen naar de patiënt, testen ze in dit project of deze middelen ook werken bij muizen met deze vorm van leukemie. Daarbij kijken ze ook of er na verloop van tijd resistentie voor deze middelen optreedt, hoe dat in z’n werk gaat en of er middelen zijn die dáár succesvol tegen kunnen worden ingezet.

Wat levert dit onderzoek op?

Dit onderzoek levert kennis op van een vorm van kinderleukemie die momenteel moeilijk is te behandelen. De onderzoeksgroep is al een aantal goede, gerichte middelen op het spoor om de ziekte beter te behandelen. In dit project willen ze de noodzakelijke vervolgstappen zetten om de prognose voor deze kinderen snel te verbeteren.