Ruim 21 miljoen voor internationaal onderzoek naar nieuwe medicijnen voor patiënten met zeldzame kanker
KWF heeft samen met 4 Europese zusterfondsen ruim 21 miljoen euro toegekend aan onderzoek naar nieuwe medicijnen voor patiënten met zeldzame vormen van kanker. Het betreft 3 onderzoeken naar acute lymfatische leukemie (o.a. bij baby's) en een onderzoek naar osteosarcoom (een vorm van botkanker). In Nederland zijn dergelijke onderzoeken niet of nauwelijks te realiseren, maar dankzij deze internationale samenwerking is het mogelijk om studies op te zetten met voldoende deelnemers en bewijskracht. Zo krijgen patiëntgroepen voor wie zelden nieuwe medicijnen beschikbaar komen, toch uitzicht op nieuwe behandelmogelijkheden.
Ongeveer 1 op de 5 kankerpatiënten heeft een zeldzame vorm van kanker. Dat zijn ruim 20.000 Nederlanders per jaar die hiervan de nadelen ervaren. Zij hebben vaak lang moeten wachten op de (juiste) diagnose en hun behandelopties zijn meestal beperkt. Hierdoor blijven hun vooruitzichten achter ten opzichte van andere kankerpatiënten. Van de mensen met zeldzame kanker is gemiddeld 52% na 5 jaar nog in leven; bij niet-zeldzame vormen is dat 69%. Bovendien stijgen de overlevingskansen bij zeldzame kankers minder snel (bron: IKNL).
Samen meer slagkracht
Om de perspectieven voor mensen met zeldzame kanker te verbeteren nam KWF het initiatief om de krachten te bundelen met de Spanish Association Against Cancer Scientific Foundation (Spanje), Antikankerfonds (België), Kom op tegen Kanker (België) en Fondation ARC (Frankrijk). Uit deze samenwerking ontstond ATTRACT, een oproep aan wetenschappers om onderzoeksvoorstellen in te dienen die de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame kankers kunnen versnellen. Deelname van patiënten uit meerdere landen en ziekenhuizen (multinationale, multicenter klinische studies) was hierbij een belangrijke voorwaarde. Alleen op die manier zijn voldoende gegevens te verzamelen en betrouwbare conclusies te trekken.
Een onafhankelijke commissie van experts en patiënten heeft alle aanvragen zorgvuldig beoordeeld op kwaliteit, haalbaarheid en impact. Op basis hiervan zijn uiteindelijk 4 projecten gehonoreerd. Alle onderzoeken hebben prominente Nederlandse vertegenwoordiging. Eén ervan staat onder leiding van het Prinses Máxima Centrum te Utrecht. Met een bijdrage van bijna €10,3 miljoen neemt KWF het leeuwendeel van de totale investering voor haar rekening.
Cruciale stappen richting patiënt
Alle onderzochte medicijnen hebben in eerdere fases al veel potentie laten zien. Zo bleek uit deze pilotstudie dat het medicijn blinatumomab de overleving van baby's met een agressieve vorm van leukemie aanzienlijk verbeterde. Aan het nieuwe onderzoek dat nu mede dankzij KWF van start gaat, doen ruim 5 keer zoveel patiënten mee. Naar verwachting is de meerwaarde van blinatumomab daarmee definitief te bevestigen. Het middel kan daarna snel tot de standaardbehandeling gaan behoren. Ook de andere onderzoeken kunnen essentiële vooruitgang boeken in het beschikbaar maken van nieuwe medicijnen voor kleine patiëntgroepen. Zonder ATTRACT was dat niet of niet zo snel gelukt.
Gehonoreerde projecten
| Interfant-21: International collaborative treatment protocol for infants under one year with KMT2A-rearranged acute lymphoblastic leukemia or mixed phenotype acute leukemia |
| Hoofdaanvrager: Janine Stutterheim |
| Instituut: Prinses Máxima Centrum (Nederland) |
| Toegekend bedrag: € 945.495,00 |
Dit onderzoek richt zich op een agressieve vorm van acute lymfatische leukemie bij kinderen jonger dan 1 jaar. Deze leukemievorm kenmerkt zich door een specifieke fout in het DNA (KMT2A-herschikking) en is moeilijk te behandelen. Ondanks intensieve chemotherapie overlijdt een derde van de patiënten binnen 2 jaar na de diagnose. Blinatumomab is een nieuw geneesmiddel dat al effectief wordt toegepast bij kinderen van 1 jaar en ouder. De Interfant-21-studie zal aantonen of behandeling met blinatumomab ook bij jongere kinderen tot betere vooruitzichten leidt. |
| FOSTER-CabOs: European randomised first line phase-3 trial, evaluating Cabozantinib against placebo as maintenance treatment after the end of standard treatment, in newly diagnosed osteosarcoma patients |
| Hoofdaanvrager: Nathalie Gaspar |
| Instituut: Institut Gustave Roussy (Frankrijk) |
| Nederlandse vertegenwoordiging: Hans Gelderblom (LUMC), Hans Merks (Prinses Máxima Centrum) |
| Toegekend bedrag: € 7.603.554,00 |
Osteosarcoom is een zeldzame vorm van botkanker die jaarlijks ongeveer 50 mensen treft. Behandeling is mogelijk met een operatie en chemotherapie, maar helaas keert de ziekte regelmatig terug. In het eerste jaar is de kans hierop het grootst. Een van de behandelopties bij teruggekeerd osteosarcoom is het medicijn cabozantinib. In de FOSTER-CabOs-studie vindt onderzoek plaats naar een nieuwe toepassing van cabozantinib. Patiënten krijgen het medicijn hierbij een jaar lang als onderhoudsmedicatie om de kans op ziekteterugkeer na behandeling te verkleinen. Als blijkt dat dit tot een betere overleving leidt, zal de fabrikant de marktvergunning laten uitbreiden, zodat cabozantinib ook als onderhoudsmedicatie beschikbaar komt. |
| ALL TARGET: A precision medicine randomized trial for patients with relapsed or refractory T-cell Acute Lymphoblastic Leukemia based on a functional approach |
| Hoofdaanvrager: Philippe Rousselot |
| Instituut: Centre Hospitalier de Versailles (Frankrijk) |
| Nederlandse vertegenwoordiging: Anita Rijneveld (Stichting HOVON), Frank Van Leeuwen (Prinses Máxima Centrum) |
| Toegekend bedrag: € 3.302.483,00 |
| ALL TARGET richt zich op patiënten met T-cel acute lymfatische leukemie, een vorm van leukemie waarbij de T-cellen (een type afweercel) zijn aangedaan. Het doel is het achterhalen van de meest effectieve geneesmiddelcombinaties voor patiënten bij wie huidige behandelingen niet werken of bij wie de ziekte ondanks behandeling terugkeert. De onderzochte geneesmiddelcombinaties zijn venetoclax/tofacitinib, venetoclax/5-azacytidine en venetoclax/temsirolimus/erwinase. |
| CARTALLEU: Phase 2 clinical trial to evaluate the efficacy and safety of varnimcabtagene autoleucel for relapsed/refractory adult acute lymphoblastic leukaemia |
| Hoofdaanvrager: Julio Delgado |
| Instituut: FRCB-IDIBAPS, Hospital Clinic Barcelona (Spanje) |
| Nederlandse vertegenwoordiging: Tom van Meerten (UMC Groningen), Edwin Bremer (UMC Groningen), Harry Dolstra (Radboudumc), Marleen Breems-de Ridder (Stichting HOVON), Suzanne van Dorp (Radboudumc), Janneke Grutters (Radboudumc) |
| Toegekend bedrag: € 9.343.725,00 |
CARTALLEU richt zich net als ALL TARGET op patiënten met acute lymfatische leukemie bij wie huidige behandelingen niet werken of bij wie de ziekte ondanks behandeling terugkeert. In het onderzoek staat de CAR-T-therapie varnimcabtagene autoleucel (var-cel) centraal. CAR-T-therapie is een vorm van immunotherapie waarbij patiënten genetisch aangepaste afweercellen van zichzelf krijgen toegediend. In Spanje is deze behandeling onder bepaalde voorwaarden al mogelijk en de resultaten zijn veelbelovend. Voor Europese goedkeuring en internationale toepassing van var-cel zijn grotere studies nodig zoals CARTALLEU. |