Infrastructurele initiatieven Call 2021-2

Onderzoeker met buisjes

Proces- en productontwikkeling van cel- en gentherapie conform GMP

De call Infrastructurele Initiatieven 2021-2 is gericht op de ontwikkeling van infrastructuur voor proces- en productontwikkeling van cel- en gentherapie conform GMP.

Cel- en gentherapie is een veelbelovende, nieuwe groep van geneesmiddelen voor de behandeling van kanker. Voor de ontwikkeling vanuit het laboratorium naar de kliniek (translationeel onderzoek) moeten nieuwe innovaties uit de laboratoriumsetting vertaald worden naar producten die conform Good Manufacturing Practice (GMP) worden geproduceerd. Dit vereist het ontwerpen, optimaliseren en valideren van een productieproces en GMP-gekwalificeerd eindproduct. Deze technische ontwikkeling is, naast wetenschappelijk bewijs van veiligheid en effectiviteit uit preklinisch onderzoek, een essentiële stap om klinische studies met cel- en gentherapieën te starten.

Probleemstelling

Echter, proces- en productontwikkeling conform GMP is een van de grootste knelpunten voor translationeel onderzoek. De complexe producteigenschappen versus strenge regulatoire vereisten, plus hoge productiekosten versus de beperkte middelen van medische centra voor proces- en productontwikkeling conform GMP, creëren een valkuil voor translationeel onderzoek en doorontwikkeling naar de klinische praktijk. Wetenschappers zijn zich niet altijd bewust van de uitdagingen die GMP-productie met zich meebrengt en ze bereiken GMP-experts vaak te laat. Ook kan een stap-voor-stapaanpak voor proces- en productontwikkeling, in plaats van een aanpak die toewerkt naar een product geschikt voor de klinische praktijk, leiden tot problemen voor opschaling bij succesvolle uitkomsten in exploratieve klinische studies. Deze factoren leiden tot een vertraagde of stagnerende ontwikkeling van nieuwe cel- en gentherapieën waar patiënten potentieel veel baat bij kunnen hebben.

Scope

De call Infrastructurele Initiatieven 2021-2 is gericht op het realiseren van infrastructuur die proces- en productontwikkeling van cel- en gentherapie en/of nieuwe relevante technologieën (bijvoorbeeld voor gene editing) conform GMP faciliteert. Beoogde initiatieven en platforms kunnen  bestaan uit verschillende middelen, zoals faciliteiten, apparatuur en andere procestechnologie, bevoorradingsketen, IT-systemen en personeel.

Voorbeelden van beoogde initiatieven zijn (ter illustratie, niet leidend):

  • Centraal platform (hub) voor proces- en productontwikkeling conform GMP voor een of meerdere subtypes cel- en gentherapieën (bijvoorbeeld Tumor Infiltrerende Lymfocyten, CAR-T-cellen of Natural Killer-cellen) voor verschillende toepassingen. Dit platform kan bestaan uit een faciliteit die conform GMP, maar separaat van GMP-cleanrooms opereert, en/of een faciliteit met geslotensysteemprocestechnologie die ingezet kan worden voor proces- en productontwikkeling voor verschillende toepassingen.
  • Ontwikkeling van apparatuur en/of methodes (procestechnologie) die proces- en productontwikkeling van een of meerdere subtypes cel- en gentherapie en potentiële opschaling in een later stadium van klinische ontwikkeling faciliteert (zoals gesloten systemen voor geautomatiseerde productie).
  • Centrale technologiehub die benodigde GMP-gekwalificeerde materialen (zoals virale vectoren of andere materialen voor genetische modificatie) produceert voor een academische prijs, en/of gericht is op procesontwikkeling voor nieuwe technologieën voor genetische modificatie (gene editing).
  • Samenwerkingsverbanden met internationale technologiehubs en/of gekwalificeerde leveranciers opzetten met een gemeenschappelijke bevoorradingsketen, met als doel toegang tot GMP-gekwalificeerde materialen en/of producten voor een academische prijs in Nederland te creëren.

Voorwaarden

  • Initiatieven dienen gericht te zijn op de realisatie van tastbare en/of virtuele infrastructuur die proces- en productontwikkeling conform GMP van veelbelovende cel- en gentherapieën voor de behandeling van kanker versnelt en/of optimaliseert.
  • Initiatieven die enkel gericht zijn op het verbinden van centra of productiefaciliteiten, zonder het realiseren van tastbare en/of virtuele infrastructuur vallen buiten de scope van deze call.
  • Initiatieven dienen de doorontwikkeling van cel- en gentherapieën te ondersteunen door het realiseren van duurzame infrastructuur die de risico’s voor proces- en productontwikkeling van cel- en gentherapieën conform GMP in individuele ontwikkelingstrajecten verlicht.
  • Gerealiseerde infrastructuur dient instituutoverstijgend te zijn en het onderzoeksveld breed te ondersteunen. Infrastructuur die bij individuele centra wordt gerealiseerd is toegankelijk voor andere centra. Consortia en andere samenwerkingsverbanden worden aangemoedigd. Internationale samenwerking is mogelijk.
  • KWF verwacht dat wanneer de (financiële) steun is afgelopen, het infrastructurele initiatief zelf kan voorzien in de continuïteit en implementatie. Daarom geldt dat een strategie voor duurzame financiering van het initiatief onderdeel is van de aanvraag.

Richtlijnen voor samenwerkingsverbanden met private partijen

Als er samenwerkingen opgezet worden met private partijen geldt dat deze samenwerkingen conform de richtlijnen van Health~Holland worden ingericht. Publiek-private samenwerkingen (PPS) worden vanuit de overheid gesubsidieerd om de krachten van Nederland, fundamenteel onderzoek en ondernemerschap, verder te stimuleren. KWF heeft toegang tot deze toeslag. Voor de voorlopige aanvragen zijn de volgende richtlijnen van belang:

  • Er is een samenwerking van minimaal 1 academisch centrum én 1 bedrijf.
  • IP-rechten van de academische instelling, bedrijf, of joint-IP worden vastgelegd in een consortium agreement (bij toekenning).
  • Het betreft fundamenteel-, industrieel-, experimenteel- of combi-onderzoek. Met een maximale inzet van PPS-toeslag van respectievelijk 75%, 50% en 25%.
  • De bijdrage van de onderzoeksorganisatie bedraagt minimaal 10% van de totale begroting.
  • De private bijdrage bedraagt minimaal 15% van de totale begroting.

Op basis van de geanticipeerde impact van de voorlopige aanvragen nodigt KWF een select aantal projectleiders uit om een volledige aanvraag in te dienen. Het is mogelijk dat KWF op basis van de vooraanmeldingen projectleiders benadert en adviseert op geschiktheid voor de PPS-toeslag en/of om hun voorstellen samen te voegen tot één gezamenlijke aanvraag.

Budget

Het streefbudget voor deze call is 5 miljoen euro. Het budget is mogelijk hoger vanwege eventuele PPS-toeslag.

Tijdpad 

Voorlopige aanvraag   
Opening 1 maart 2021
Sluiting 23 april 2021 om 12.00 uur
Volledige aanvraag  
Opening 14 juni 2021
Sluiting 9 september 2021 om 12.00 uur
Toekenningsbesluit december 2021

Meer informatie

Raadpleeg de Guidelines voor meer informatie over Infrastructurele initiatieven en het proces voor voorlopige en volledige aanvragen.