Nieuw Europees onderzoek naar behandeling van zeldzame kankers

KWF Kankerbestrijding investeert samen met 4 andere Europese kankerfondsen 11,9 miljoen euro in 2 nieuwe onderzoeken naar de behandeling van zeldzame vormen van kanker. Het ene onderzoek richt zich op doelgerichte medicijnen bij galweg- en galblaaskanker, het andere op behandeling met aangepaste afweercellen (CAR-T-therapie) bij kinderen met leukemie. Nederlandse onderzoekers van het Prinses Máxima Centrum, UMC Utrecht en Erasmus MC maken deel uit van beide consortia.

De onderzoeken zijn gefinancierd binnen de tweede editie van het internationale samenwerkingsverband ATTRACT (Accelerate Together Rare Cancer Treatment), een initiatief van KWF om mensen met zeldzame kanker meer perspectief te bieden. Dankzij ATTRACT krijgen patiëntgroepen die vaak buiten de boot vallen toch toegang tot innovatieve en gepersonaliseerde kankerbehandelingen met kans op betere vooruitzichten.

1 op de 5 is zeldzaam

Ongeveer 1 op de 5 mensen met kanker heeft een zeldzame vorm. Dat zijn ruim 20.000 Nederlanders per jaar. Door achterblijvende kennis en expertise duurt het vaak langer voordat zij de (juiste) diagnose krijgen en zijn er minder behandelmogelijkheden. Hun overlevingskansen zijn daardoor lager: gemiddeld is 53% van de mensen met een zeldzame vorm van kanker na 5 jaar nog in leven, tegenover 70% bij andere vormen. Ook stijgen hun overlevingskansen minder snel. Een kankersoort is zeldzaam als deze jaarlijks minder dan 6 op de 100.000 Nederlanders treft.

Internationale slagkracht

Zeldzame kankers vragen om grensverleggende oplossingen. Daarom werkt KWF binnen ATTRACT samen met kankerfondsen uit Spanje, België en Frankrijk. Door kennis, middelen en patiëntgroepen uit meerdere landen te bundelen, kunnen onderzoekers grote klinische studies opzetten met voldoende deelnemers en bewijskracht.

Een sterke voorkeur gaat uit naar projecten met een doordachte marktstrategie, inclusief advies van de Europese geneesmiddelenautoriteit (EMA) en een vroege analyse van de maatschappelijke en economische haalbaarheid. Deze implementatiegerichte aanpak zorgt ervoor dat veelbelovende resultaten sneller hun weg vinden naar goedkeuring en brede beschikbaarheid.

Patiënten zeer lovend

Een onafhankelijke commissie van wetenschappers en patiëntvertegenwoordigers beoordeelde alle onderzoeksvoorstellen zorgvuldig op kwaliteit, haalbaarheid en impact. De gehonoreerde projecten kregen bijzonder veel waardering van de ervaringsdeskundigen. Zij letten sterk op relevantie en meerwaarde, de belasting en haalbaarheid voor deelnemers, de begrijpelijkheid van de informatie en de praktische toepasbaarheid van de resultaten. Een hoge score vanuit het patiëntperspectief laat zien dat de onderzoeken écht verschil kunnen maken voor mensen die leven met en na kanker.

Gehonoreerde projecten

De goedgekeurde onderzoeken vormen een belangrijke stap richting betere behandeling van acute lymfatische leukemie en galweg- en galblaaskanker.

CAR-T-celtherapie bij kinderleukemie

Acute lymfatische leukemie (ALL) is de meest voorkomende vorm van kinderkanker. De meeste kinderen genezen met chemotherapie, maar als de ziekte terugkeert, zijn de vooruitzichten slecht. De ARI-chALL-studie onderzoekt een nieuwe CAR-T-celtherapie (ARI-0001) die in Spanje is ontwikkeld en daar al beschikbaar is. Bij deze behandeling worden afweercellen van de patiënt genetisch aangepast om kankercellen te vernietigen.

Voor Europese goedkeuring is bewijs nodig van veiligheid en effectiviteit bij volwassenen én kinderen uit meerdere landen. De CARTALLEU-studie, gefinancierd in de eerste ATTRACT-ronde, richt zich op volwassenen. De ARI-chALL-studie gaat nu gegevens verzamelen van 70 kinderen. Positieve resultaten kunnen leiden tot toelating van ARI-0001 als eerste academisch ontwikkelde CAR-T-therapie. Het voordeel van zo'n traject zonder commercieel winstoogmerk is dat de behandelkosten beheersbaar blijven.

• Projectleider: dr. Susana Rives (Fundació Privada per a la Recerca i la Docència Sant Joan De Déu / Hospital Sant Joan De Déu - Esplugues de Llobregat, Spanje)
• Nederlandse vertegenwoordiging: dr. Friso Calkoen (Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie) en dr. Renske ten Ham (UMC Utrecht)
• Overige consortiumpartners: prof. Barbara De Moerloose (UZ Gent, België), prof. André Baruchel (Hopital Universitaire Robert Debre - Parijs, Frankrijk), prof. Franco Locatelli (IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - Rome, Italië)
• Projectbudget: € 6.804.759
• Bijdrage KWF: € 2.006.946

Gerichte medicijnen bij galweg- en galblaaskanker

Voor veel patiënten met galweg- of galblaaskanker biedt een operatie de enige kans op genezing. Toch keert de ziekte meestal terug, ondanks chemotherapie na de operatie. De SAFIR-IMPACT-BTC-studie onderzoekt of doelgerichte medicijnen ziekteterugkeer beter kunnen voorkomen dan chemotherapie. Het gaat om de middelen futibatinib, ivosidenib en zanidatamab die zich richten tegen DNA-veranderingen in respectievelijk de genen FGFR2, IDH1 en HER2.

Ongeveer 990 patiënten uit 8 landen krijgen eerst een genetische test. Degenen met een van de DNA-veranderingen krijgen daarna via loting óf chemotherapie óf het doelgerichte medicijn. De studie vergelijkt effectiviteit, veiligheid en kwaliteit van leven, én onderzoekt hoe patiënten de genetische informatie ervaren. Positieve resultaten kunnen leiden tot Europese toelating van deze gerichte therapieën voor mensen met galweg- en galblaaskanker.

• Projectleider: prof. Julien Edeline (Centre Eugène Marquis - Rennes, Frankrijk)
• Nederlandse vertegenwoordiging: dr. Marjolein Homs (Erasmus MC, Rotterdam)
• Overige consortiumpartners: dr. Angela Lamarca (Fundacion Jimenez Diaz - Madrid, Spanje), prof. Ivan Borbath (Cliniques Universitaires Saint-Luc - Brussel, België)
• Projectbudget: € 5.166.893,50
• Bijdrage KWF: € 1.463.258,50